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<span>这里所指的[[靶细胞]]是指接受转移[[基因]]的[[体细胞]]。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有[[增殖]]优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期;③易于受外源[[遗传]]物质的转化；④在选用[[反转录病毒]]载体时，目的[[基因表达]]最好具有[[组织特异性]]的[[细胞]]。目前使用得较多的是[[骨髓]][[干细胞]]、[[皮肤]][[成纤维细胞]]、[[肝细胞]]、[[血管]]内皮细胞和[[肌细胞]]等。许多[[遗传病]]与[[造血细胞]]有关，故可用于如β地贫、严重复合[[免疫缺陷病]]等的[[基因治疗]]。皮肤成纤维细胞易于[[移植]]和从体内分离，又可在培养中生长，并易存活，故有人用之于乙型[[血友病]]的基因治疗。有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷，因此，在家族性[[高胆固醇血症]]的治疗中，有将[[低密度脂蛋白]]（LDL）[[受体]][[基因转移]]至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明：β-[[半乳糖苷酶]]基因、ADA基因、小[[肌营养不良]][[蛋白]]（minidystrophin）基因都已证明能在肌细胞中表达。</span>
==参看==
*[[靶细胞]]
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取自“https://www.fzdh.com/医学遗传学/靶细胞”

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